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在傳染病預(yù)防領(lǐng)域，mRNA 疫苗將繼續(xù)發(fā)揮重要作用，除了已有的新冠 mRNA 疫苗，針對流感、RSV 等傳染病的 mRNA 疫苗有望成為預(yù)防這些疾病的重要手段，mRNA 疫苗能夠快速響應(yīng)病毒變異，生產(chǎn)出具有針對性的疫苗，提高傳染病預(yù)防的效果和效率，針對一些新興傳染病和大流行病，mRNA 疫苗的快速研發(fā)和生產(chǎn)能力將使其在疫情防控中發(fā)揮關(guān)鍵作用，有望改變傳染病預(yù)防的格局，降低傳染病的發(fā)病率和死亡率，保障公眾健康。
一、臨床應(yīng)用現(xiàn)狀?
1、傳染病預(yù)防?
在傳染病預(yù)防領(lǐng)域，mRNA 疫苗已取得顯著成果，尤其是新冠 mRNA 疫苗的成功應(yīng)用，成為全球抗擊新冠疫情的重要武器。Moderna 的 mRNA-1273 和 Pfizer/BioNTech 的 BNT162b2 兩款新冠 mRNA 疫苗在全球范圍內(nèi)大規(guī)模接種，展現(xiàn)出極高的有效性和安全性。多項臨床試驗數(shù)據(jù)表明，這兩款疫苗在預(yù)防新冠病毒感染方面具有顯著效果，能夠有效降低感染率、重癥率和死亡率，為全球疫情防控做出了重要貢獻。在接種 mRNA 新冠疫苗的人群中，感染新冠病毒后發(fā)展為重癥的比例明顯降低，住院率和死亡率也大幅下降，有效減輕了醫(yī)療系統(tǒng)的負擔(dān)。?
mRNA 疫苗在流感預(yù)防方面也展現(xiàn)出巨大潛力，傳統(tǒng)流感疫苗通常需要基于雞胚培養(yǎng)或細胞培養(yǎng)技術(shù)生產(chǎn)，生產(chǎn)周期較長，且對病毒變異的適應(yīng)性較差。而 mRNA 流感疫苗可通過快速設(shè)計和合成對應(yīng) mRNA 序列，針對不同流感病毒株進行研發(fā)，能夠更迅速地應(yīng)對病毒變異，提供更有效的保護。一些 mRNA 流感疫苗的臨床試驗正在進行中，初步結(jié)果顯示出良好的免疫原性，能夠誘導(dǎo)機體產(chǎn)生針對多種流感病毒株的中和抗體，有望在未來成為流感預(yù)防的重要手段，填補傳統(tǒng)流感疫苗的不足，提高流感預(yù)防的效果和效率。?
2、腫瘤治療?
mRNA 疫苗與治療學(xué)在腫瘤治療領(lǐng)域的臨床試驗取得了積極進展，一些 mRNA 癌癥疫苗能夠激發(fā)患者自身免疫系統(tǒng)，識別并攻擊腫瘤細胞，展現(xiàn)出一定的療效。BioNTech 的黑色素瘤 mRNA 疫苗 BNT111 在臨床試驗中表現(xiàn)出良好的安全性和初步療效，能夠誘導(dǎo)患者產(chǎn)生針對黑色素瘤細胞的免疫反應(yīng)，部分患者的腫瘤得到了控制或縮小，為黑色素瘤的治療提供了新的思路和方法。?
除黑色素瘤外，針對其他癌癥類型的 mRNA 治療產(chǎn)品也在不斷研發(fā)和臨床試驗中。針對肺癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等常見癌癥的 mRNA 疫苗和治療藥物，通過將編碼腫瘤相關(guān)抗原的 mRNA 導(dǎo)入人體，激活免疫系統(tǒng)，實現(xiàn)對腫瘤細胞的特異性殺傷。部分臨床試驗結(jié)果顯示，mRNA 療法與傳統(tǒng)治療方法（如化療、放療）聯(lián)合使用，能夠增強治療效果，延長患者的生存期，提高患者的生活質(zhì)量，為癌癥患者帶來了新的治療希望，有望成為癌癥綜合治療的重要組成部分。?
二、研發(fā)管線與重點項目?
1、全球研發(fā)管線概況?
根據(jù)市場調(diào)研發(fā)現(xiàn)，全球范圍內(nèi)，mRNA 疫苗與治療學(xué)的研發(fā)管線十分豐富，涵蓋了多種疾病領(lǐng)域。截至目前，在研項目數(shù)量眾多，涉及傳染病、腫瘤、罕見病等多個領(lǐng)域。從階段分布來看，處于臨床前研究階段的項目占比較大，這些項目主要聚焦于技術(shù)驗證和產(chǎn)品早期研發(fā)，通過動物實驗等方式驗證 mRNA 產(chǎn)品的可行性和安全性。處于臨床試驗階段的項目也不在少數(shù)，其中 I 期臨床試驗主要評估產(chǎn)品的安全性和初步耐受性，II 期臨床試驗進一步探索產(chǎn)品的有效性和合適的劑量，III 期臨床試驗則是大規(guī)模的多中心試驗，以全面評估產(chǎn)品的安全性和有效性，為產(chǎn)品上市提供關(guān)鍵數(shù)據(jù)支持。?
熱門研究方向上，傳染病疫苗研發(fā)持續(xù)受到關(guān)注，除了流感、RSV 等常見傳染病外，針對一些新興傳染病和大流行病的 mRNA 疫苗研發(fā)也在加速進行，以應(yīng)對未來可能出現(xiàn)的公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)。腫瘤治療領(lǐng)域，個性化 mRNA 癌癥疫苗的研發(fā)成為熱點，通過分析患者腫瘤的基因突變特征，定制個性化的 mRNA 疫苗，實現(xiàn)精準治療，提高治療效果。罕見病治療也是 mRNA 技術(shù)的重要研究方向之一，針對多種罕見病的 mRNA 治療產(chǎn)品正在研發(fā)中，有望為罕見病患者提供有效的治療手段，改善患者的生活質(zhì)量和預(yù)后。?
2、重點研發(fā)項目分析?
Moderna 作為 mRNA 技術(shù)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，擁有多個備受關(guān)注的重點研發(fā)項目。在呼吸道病毒疫苗方面，除新冠疫苗外，其 RSV 疫苗 mRNA-1345 已在 2024 年 10 月向 FDA 遞交生物許可申請（BLA），并使用優(yōu)先審評券（PRV）來加速上市。該疫苗在臨床試驗中展現(xiàn)出良好的免疫原性和安全性，能夠有效預(yù)防 RSV 感染，有望成為首款獲批上市的 mRNA RSV 疫苗，為 RSV 預(yù)防提供新的選擇。四價季節(jié)性流感疫苗 mRNA-1010 已完成 III 期臨床并獲得積極數(shù)據(jù)，目前正在與監(jiān)管機構(gòu)溝通上市事項，該疫苗能夠針對多種流感病毒株提供保護，提高流感預(yù)防的效果。?
在腫瘤治療領(lǐng)域，Moderna 的 mRNA-4157 (V940) 正聯(lián)合 K 藥在非小細胞肺癌和黑色素瘤中開展 III 期臨床，是全球范圍內(nèi)進展最快的個性化 mRNA 癌癥疫苗。該疫苗通過分析患者腫瘤的基因突變特征，定制個性化的 mRNA 序列，能夠激發(fā)患者自身免疫系統(tǒng)對腫瘤細胞的特異性免疫反應(yīng)，在早期臨床試驗中顯示出良好的治療效果，有望為非小細胞肺癌和黑色素瘤患者帶來新的治療希望。?
BioNTech 也有多個重點研發(fā)項目。在腫瘤免疫療法方面，個體化新抗原免疫療法 BNT122 與羅氏合作開發(fā)，旨在針對患者個體的腫瘤突變特征，開發(fā)個性化的 mRNA 疫苗，激活患者自身免疫系統(tǒng)攻擊腫瘤細胞。該項目在臨床試驗中取得了一定的進展，顯示出良好的安全性和初步療效，為腫瘤個性化治療提供了新的途徑。HER2 ADC BNT323 從映恩生物引進，用于治療 HER2 陽性腫瘤，通過將 mRNA 技術(shù)與抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）技術(shù)相結(jié)合，提高治療的精準性和有效性，在臨床前研究和早期臨床試驗中展現(xiàn)出良好的潛力，有望成為 HER2 陽性腫瘤治療的新選擇。?
在傳染病疫苗研發(fā)方面，BioNTech 與輝瑞合作開發(fā)的 mRNA 流感疫苗 BNT161 處于 III 期臨床階段，該疫苗利用 mRNA 技術(shù)的優(yōu)勢，能夠快速應(yīng)對流感病毒的變異，提供更有效的保護。在臨床試驗中，BNT161 展現(xiàn)出良好的免疫原性，能夠誘導(dǎo)機體產(chǎn)生針對多種流感病毒株的中和抗體，有望在未來成為流感預(yù)防的重要產(chǎn)品，為全球流感防控做出貢獻。?
三、技術(shù)創(chuàng)新與突破?
1、遞送技術(shù)的創(chuàng)新?
遞送技術(shù)是 mRNA 疫苗與治療學(xué)成功應(yīng)用的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，近年來取得了顯著創(chuàng)新。脂質(zhì)納米顆粒（LNP）作為目前應(yīng)用最廣泛的遞送系統(tǒng)，不斷優(yōu)化和改進。研究人員通過調(diào)整 LNP 的組成成分，如陽離子 / 可電離脂質(zhì)、中性磷脂、膽固醇以及聚乙二醇化脂質(zhì)的比例和結(jié)構(gòu)，提高其對 mRNA 的包裹效率和穩(wěn)定性，增強其靶向性和細胞攝取能力。通過改變陽離子脂質(zhì)的結(jié)構(gòu)，使其在生理條件下更穩(wěn)定，同時在細胞內(nèi)能夠有效釋放 mRNA，提高 mRNA 的轉(zhuǎn)染效率。一些新型 LNP 遞送系統(tǒng)還能夠?qū)崿F(xiàn)對特定組織或細胞的靶向遞送，如肺部靶向的 LNP，能夠?qū)?mRNA 特異性地遞送到肺部細胞，用于治療肺部疾病，減少對其他組織的影響，提高治療效果和安全性。?
除 LNP 外，其他遞送技術(shù)也在不斷發(fā)展。病毒載體遞送技術(shù)利用病毒的天然感染能力，將 mRNA 導(dǎo)入細胞內(nèi)。腺病毒載體、慢病毒載體等被用于 mRNA 遞送，具有高效轉(zhuǎn)染的特點。聚合物納米顆粒遞送技術(shù)則通過合成聚合物材料，構(gòu)建納米級別的載體，包裹和遞送 mRNA。這些聚合物納米顆粒具有良好的生物相容性和可降解性，能夠保護 mRNA 不被降解，并實現(xiàn)可控釋放。一些聚合物納米顆粒還可以通過表面修飾，實現(xiàn)對特定細胞或組織的靶向遞送，為 mRNA 疫苗與治療學(xué)的應(yīng)用提供了更多的選擇和可能性。?
2、序列優(yōu)化與修飾技術(shù)?
序列優(yōu)化和修飾技術(shù)對提高 mRNA 穩(wěn)定性和表達效率起著重要作用，在序列優(yōu)化方面，科研人員通過對 mRNA 序列的密碼子優(yōu)化，使其更符合宿主細胞的翻譯偏好，提高蛋白質(zhì)的合成效率。調(diào)整 mRNA 的 5’和 3’非翻譯區(qū)（UTR）序列，優(yōu)化其與細胞內(nèi)翻譯起始因子和其他調(diào)控元件的相互作用，增強 mRNA 的翻譯效率和穩(wěn)定性。通過對 UTR 序列的優(yōu)化，能夠延長 mRNA 在細胞內(nèi)的半衰期，增加蛋白質(zhì)的表達量，從而提高 mRNA 疫苗和治療產(chǎn)品的效果。?
修飾技術(shù)方面，5’端加帽和 3’端加尾是常見的修飾方式。5’端加帽能夠保護 mRNA 不被核酸外切酶降解，促進 mRNA 的翻譯起始，提高 mRNA 的穩(wěn)定性和翻譯效率。3’端加尾則通過添加多聚腺苷酸尾巴，增加 mRNA 的穩(wěn)定性，調(diào)節(jié) mRNA 的半衰期和翻譯效率。核苷酸修飾也是重要的修飾手段，用假尿嘧啶、N1 - 甲基假尿嘧啶等修飾核苷酸替換天然核苷酸，能夠降低 mRNA 的免疫原性，增強其穩(wěn)定性和翻譯效率。這些修飾技術(shù)的不斷發(fā)展和應(yīng)用，使得 mRNA 在體內(nèi)能夠更穩(wěn)定地發(fā)揮作用，提高 mRNA 疫苗與治療學(xué)的安全性和有效性，為該領(lǐng)域的發(fā)展奠定了堅實的技術(shù)基礎(chǔ)。
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