基因治療藥物的核心是將治療性基因片段遞送至特定細(xì)胞，而基因治療載體決定了遞送效率、靶向性、以及臨床給藥方式等基因治療藥物的關(guān)鍵屬性，并最終影響藥物的臨床藥效、安全性和商業(yè)化成本。

一、中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局

1、競(jìng)爭(zhēng)梯隊(duì)

目前我國(guó)基因治療行業(yè)可分為三個(gè)競(jìng)爭(zhēng)梯隊(duì)，第一梯隊(duì)的基因治療業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度在95%以上，主要有諾程建華、諾斯蘭德、傳奇生物、藥明巨諾，其主要業(yè)務(wù)為基因治療產(chǎn)品的銷售、定制化服務(wù)等；第二梯隊(duì)的代表企業(yè)主要有博雅基因、亦諾微醫(yī)藥等；第三梯隊(duì)的主要企業(yè)有復(fù)興凱特、紐福斯、濱會(huì)生物等。

2、區(qū)域分布

從代表性企業(yè)區(qū)域分布看，主要分布在我國(guó)珠三角地區(qū)，北京、江蘇地區(qū)也有一定數(shù)量的基因治療代表企業(yè)分布。從基因治療專利申請(qǐng)數(shù)量看，北京基因治療專利數(shù)量最多，累計(jì)數(shù)量高達(dá)888項(xiàng)，其次是廣東、上海、江蘇等地，專利數(shù)量均在600項(xiàng)以上。

二、中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)

1、政策和投資的支持

中國(guó)政府近年來出臺(tái)了一系列扶持基因治療行業(yè)發(fā)展的政策，如加大科技創(chuàng)新基金的投入、制定支持醫(yī)療器械研發(fā)和生產(chǎn)的政策等，這些政策和資金的支持為基因治療行業(yè)提供了有力的保障和支持。此外，基因治療行業(yè)受到資本市場(chǎng)青睞，私募融資、IPO、并購(gòu)、合作等多種交易形式蓬勃發(fā)展。產(chǎn)業(yè)資本的持續(xù)注入，不斷促進(jìn)基因治療技術(shù)從概念階段向臨床和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。

2、基因治療技術(shù)不斷創(chuàng)新

隨著基因編輯技術(shù)、基因載體技術(shù)等的不斷成熟，基因治療技術(shù)也不斷更新和升級(jí)，為治療更多疾病提供了新的可能性。基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點(diǎn)，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進(jìn)基因治療發(fā)展更加有力的助推器，充分帶動(dòng)基因治療市場(chǎng)增長(zhǎng)。

3、臨床試驗(yàn)不斷加速

隨著技術(shù)的不斷成熟和政策的鼓勵(lì)，越來越多的基因治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，這些試驗(yàn)的進(jìn)展也為治療更多疾病提供了希望。在臨床及上市進(jìn)程加速的趨勢(shì)下，預(yù)計(jì)將帶動(dòng)基因治療CDMO行業(yè)快速發(fā)展。

4、企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力增強(qiáng)

目前我國(guó)已涌現(xiàn)出一批聚焦基因治療的創(chuàng)新公司，但在研發(fā)進(jìn)度、技術(shù)積累、技術(shù)創(chuàng)新、專利布局方面，與發(fā)達(dá)國(guó)家還存在一定差距。要縮小這種差距，需要外部資本和政策的推進(jìn)，還需要企業(yè)內(nèi)部進(jìn)行提升。因此，未來基因治療創(chuàng)新企業(yè)需要進(jìn)一步加大關(guān)鍵能力的提升，如載體設(shè)計(jì)和優(yōu)化能力、商業(yè)化生產(chǎn)能力、產(chǎn)品線規(guī)劃能力等。

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