廣義的基因治療指通過糾正或補償異?；蛉毕菀赃_(dá)到治療疾病的一種治療方法。基因作為遺傳物質(zhì)的基本單位，具有控制遺傳性狀表達(dá)和活性調(diào)節(jié)的作用。

一、基因治療行業(yè)概述

1、行業(yè)定義

基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和技術(shù)。

2、產(chǎn)業(yè)鏈結(jié)構(gòu)

基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上游以生物科學(xué)工具、基因治療CRO/CDMO為主；中游為基因治療新藥研發(fā)企業(yè)，包括病毒載體類產(chǎn)品、溶瘤病毒產(chǎn)品、CAR-T、CAR-NK產(chǎn)品等；下游為終端銷售領(lǐng)域，主要包括醫(yī)藥、零售藥房。

3、分類

基因治療可根據(jù)實現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。體內(nèi)基因治療和體外基因治療的研發(fā)管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由多種因素決定，例如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞獲取難度等。

二、全球及中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析

1、市場規(guī)模

目前全球已經(jīng)有20款以上的基因治療法上市。根據(jù)北京研精畢智信息咨詢有限公司數(shù)據(jù)顯示，2017-2021年全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模增長速度維持在50%以上，2021年市場規(guī)模約120億美元，預(yù)計在2024年全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模有望達(dá)到440億美元。

2、區(qū)域分布

從全球基因治療分布地區(qū)看，美國作為第一個推出基因治療產(chǎn)品的國家，加上其消費市場廣闊、科研水平高、產(chǎn)品更新迭代快，市場份額占比達(dá)43%左右；其次是歐盟、中國及其他地區(qū)，占比分別為32%、11%、16%。

3、市場結(jié)構(gòu)

從基因治療行業(yè)按病理類型看，全球應(yīng)用于罕見病的基因治療方法市場占比最大，占比約30%以上；其次是腫瘤科 、血液病、心血管、眼科、神經(jīng)病學(xué)及其他，市場占比分別為28%、6%、5%、4%、3%。

4、融資規(guī)模及類型

2020年受疫情影響，加上工業(yè)需求增多，全球細(xì)胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模出現(xiàn)快速增長。2020年全球基因治療行業(yè)融資規(guī)模約200億元，同比上升103%以上。

從融資類型看，基因治療行業(yè)的后續(xù)發(fā)行和風(fēng)險投資規(guī)模最大，市場占比分別為30.7%和28.1%，由此說明基因治療行業(yè)仍處于初步發(fā)展階段，行業(yè)內(nèi)部仍在搶占市場空間。另外，IPO、合作伙伴關(guān)系（預(yù)付款）、定向增發(fā)的市場占比分別為19%、15%、6%。

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