據(jù)市場調(diào)研發(fā)現(xiàn)，2月7日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）2025年第11號通告發(fā)布《地中海貧血基因治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，自發(fā)布之日起施行。地中海貧血(重型)已被納入我國罕見病目錄。

為指導(dǎo)和規(guī)范該類疾病臨床試驗設(shè)計，我中心近期制定了《地中海貧血基因治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。本指導(dǎo)原則主要圍繞臨床試驗設(shè)計要點進行闡述，結(jié)合地中海貧血疾病特征、基因治療產(chǎn)品特征，對地中海貧血基因治療產(chǎn)品的臨床研發(fā)提出建議。指導(dǎo)原則內(nèi)容分為三個部分：第一部分介紹了起草背景、該指導(dǎo)原則的適用范圍及撰寫目的；第二部分闡述了臨床試驗設(shè)計要點的考慮及注意事項；第三部分強調(diào)要完善相應(yīng)風險管理。該指導(dǎo)原則主要提出臨床試驗應(yīng)重點考慮的因素，更多具體細節(jié)申辦者可以與監(jiān)管機構(gòu)溝通。

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