【北京市藥品監(jiān)督管理局等6部門聯(lián)合發(fā)布關(guān)于印發(fā)《北京市推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》的通知】9月20日，北京市藥品監(jiān)督管理局等6部門聯(lián)合發(fā)布關(guān)于印發(fā)《北京市推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》的通知。其中指出，為全面貫徹落實(shí)《國(guó)務(wù)院關(guān)于〈支持北京深化國(guó)家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開(kāi)放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案〉的批復(fù)》（國(guó)函〔2023〕130號(hào)）關(guān)于“支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市的罕見(jiàn)病藥品，由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)指導(dǎo)藥品使用”工作任務(wù)，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)，進(jìn)一步滿足罕見(jiàn)病臨床用藥需求，制定本方案。

【解讀】

本方案是對(duì)《國(guó)務(wù)院關(guān)于〈支持北京深化國(guó)家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開(kāi)放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案〉的批復(fù)》（國(guó)函〔2023〕130號(hào)）中關(guān)于在北京天竺綜合保稅區(qū)設(shè)立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)政策的具體落實(shí)措施和行動(dòng)計(jì)劃。其核心目的在于通過(guò)制度創(chuàng)新和政策支持，探索罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口、使用的新模式，以緩解我國(guó)罕見(jiàn)病患者面臨的“用藥難、用藥貴”問(wèn)題，進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障水平。

1、政策背景與意義：

罕見(jiàn)病挑戰(zhàn)：罕見(jiàn)病由于發(fā)病率低、患者數(shù)量少，往往導(dǎo)致相關(guān)藥品研發(fā)成本高、市場(chǎng)小，許多藥品未能在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市，患者難以獲得有效治療。

國(guó)家支持：國(guó)務(wù)院的批復(fù)體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者群體的高度關(guān)注和重視，通過(guò)設(shè)立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)，旨在探索解決罕見(jiàn)病患者用藥問(wèn)題的新路徑。

2、主要任務(wù)與目標(biāo)：

建立先行區(qū)：在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)，利用該區(qū)域的特殊政策優(yōu)勢(shì)，為罕見(jiàn)病藥品的進(jìn)口、存儲(chǔ)、配送等提供便利條件。

探索進(jìn)口機(jī)制：探索進(jìn)口未在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市的罕見(jiàn)病藥品的途徑和機(jī)制，包括與國(guó)際藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作、簡(jiǎn)化審批流程等，確保藥品的安全性和有效性。

指導(dǎo)藥品使用：明確由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)指導(dǎo)罕見(jiàn)病藥品的使用，確保藥品的合理使用和患者的安全。

3、實(shí)施措施：

政策創(chuàng)新：制定和完善相關(guān)政策法規(guī)，為罕見(jiàn)病藥品的進(jìn)口、使用提供法律保障。

國(guó)際合作：加強(qiáng)與國(guó)際藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)、制藥企業(yè)的溝通與合作，引進(jìn)更多高質(zhì)量的罕見(jiàn)病藥品。

醫(yī)療體系建設(shè)：加強(qiáng)罕見(jiàn)病診療能力建設(shè)，提升醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)生對(duì)罕見(jiàn)病的識(shí)別、診斷和治療能力。

監(jiān)管與服務(wù)：建立健全罕見(jiàn)病藥品的監(jiān)管體系，加強(qiáng)藥品質(zhì)量監(jiān)控，同時(shí)提供便捷的藥品供應(yīng)和患者服務(wù)。

4、預(yù)期效果：

滿足臨床需求：通過(guò)設(shè)立先行區(qū)，進(jìn)一步滿足罕見(jiàn)病患者的臨床用藥需求，提高患者的生活質(zhì)量。

推動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展：促進(jìn)罕見(jiàn)病藥品研發(fā)和生產(chǎn)，推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。

提升醫(yī)療保障：完善我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體系，提升醫(yī)療保障的公平性和可及性。

總之，本方案的實(shí)施將為我國(guó)罕見(jiàn)病患者帶來(lái)福音，通過(guò)政策創(chuàng)新和國(guó)際合作，推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品的進(jìn)口和使用，為罕見(jiàn)病患者提供更加安全、有效、便捷的醫(yī)療服務(wù)。

研精畢智市場(chǎng)調(diào)研網(wǎng)(yjbzr.com)隸屬北京研精畢智信息咨詢有限公司（英文簡(jiǎn)稱：XYZResearch），是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的市場(chǎng)調(diào)研、市場(chǎng)分析、企業(yè)研究、行業(yè)研究及細(xì)分市場(chǎng)研究、調(diào)研報(bào)告服務(wù)供應(yīng)商。分析師團(tuán)隊(duì)通過(guò)有效分析復(fù)雜數(shù)據(jù)和各類渠道信息，助力客戶深入了解所關(guān)注的細(xì)分市場(chǎng)、行業(yè)分析報(bào)告，包括市場(chǎng)空間、競(jìng)爭(zhēng)格局、市場(chǎng)進(jìn)入策略、用戶結(jié)構(gòu)等，包括深度研究目標(biāo)企業(yè)組織架構(gòu)，市場(chǎng)策略、銷售結(jié)構(gòu)、戰(zhàn)略規(guī)劃、專項(xiàng)調(diào)研等，幫助企業(yè)做出更有價(jià)值的商業(yè)決策。